Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đêm qua đã phê duyệt liệu pháp gene đầu tiên chữa trị bệnh máu khó đông dạng B. Với chi phí lên đến 3,5 triệu đôla, đây được cho là liệu pháp điều trị 1 lần đắt nhất thế giới hiện nay.
FDA cấp phép cho liệu pháp Hemgenix dựa trên kết quả của 2 cuộc nghiên cứu, theo đó những người sử dụng liệu pháp Hemgenix có nồng độ protein đông máu tăng, trong khi các vấn đề chảy máu giảm 54%. Bệnh máu khó đông dạng B là bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Hiện tại, bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch thường xuyên một loại protein đắt tiền để giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu. Theo FDA, việc phê chuẩn liệu pháp mới_ đánh dấu tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp điều trị bệnh tiên tiến.

MỸ phê duyệt liệu pháp GENE điều trị máu khó đông
Hãng dược phẩm CSL Behring đã công bố mức giá 3,5 triệu đôla cho 1 liệu trình điều trị_ ngay sau khi FDA phê duyệt liệu pháp này. Giống như hầu hết các loại thuốc chữa bệnh ở Mỹ, phần lớn chi phí của phương pháp điều trị mới sẽ do các công ty bảo hiểm thanh toán.

Thảo Phương